A Comissão de Saúde da Câmara dos Deputados realizou uma audiência pública para debater a autorização, pela Anvisa, do medicamento Elevidys para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A doença, que atinge principalmente meninos, é degenerativa e afeta uma a cada 3.500 crianças do sexo masculino ao redor do mundo. O deputado Pinheirinho (PP-MG) destacou a importância do medicamento, aprovado nos Estados Unidos para pacientes pediátricos de 4 a 5 anos com distrofia muscular de Duchenne.
O Elevidys consiste em uma terapia inovadora de transferência de genes de dose única, projetada para produzir microdistrofina no músculo esquelético. O tratamento tem mostrado eficácia nos testes realizados nos EUA, especialmente em crianças com 5 anos de idade. O deputado alertou para a urgência da situação, enfatizando que a demora na autorização do medicamento pela Anvisa no Brasil pode resultar na perda de oportunidades para esse grupo de pessoas no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne.
A audiência pública, que contou com a presença de diversos convidados, buscou avaliar o cenário e discutir a necessidade de agilidade da Anvisa no processo de registro do medicamento. O debate ressaltou a importância de garantir o acesso a tratamentos inovadores para doenças raras como a DMD, visando oferecer melhores perspectivas e qualidade de vida para as crianças afetadas.