A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou a suspensão temporária do uso, distribuição e venda do remédio Elevidys, uma terapia genética da farmacêutica Sarepta Therapeutics destinada ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A decisão foi tomada em resposta a dados divulgados pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA), que reportaram três mortes associadas a terapias genéticas dessa tecnologia, incluindo um caso de uma criança no Brasil.
A Roche, responsável pela comercialização do Elevidys no Brasil, afirmou que o médico responsável pela avaliação do caso não encontrou relação entre a morte e o uso do medicamento. A empresa também destacou que não houve mortes ligadas ao tratamento entre os cerca de 760 pacientes que já receberam a terapia, e que o benefício-risco permanece positivo, enquanto mantém diálogo com a Anvisa e autoridades internacionais.
A Anvisa, por sua vez, ressaltou que as mortes estavam relacionadas a indicações não autorizadas no Brasil. O Elevidys foi autorizado em caráter excepcional em dezembro de 2024 para pacientes pediátricos de 4 a 7 anos com mutação confirmada no gene DMD. A suspensão foi considerada uma medida prudente e preventiva, enquanto novas análises de segurança são realizadas em colaboração com reguladores internacionais.
Além disso, o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou a não concessão de autorização de comercialização para o Elevidys. A Roche lamentou a decisão, enquanto a terapia já havia sido aprovada pelo FDA em junho de 2023.
