A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) anunciou a aprovação do Qfitilia® (fitusirana sódica) em 5 de março de 2026, estabelecendo um marco histórico no tratamento da hemofilia no Brasil. Esta é a primeira terapia de RNAi autorizada para uso em pacientes adultos e adolescentes a partir de 12 anos, abrangendo tanto a hemofilia A quanto a B, independentemente da presença de inibidores dos fatores VIII ou IX.
O tratamento é considerado uma inovação disruptiva, promovendo o reequilíbrio homeostático por meio de aplicações subcutâneas de baixo volume. Ele oferece uma proteção duradoura com uma frequência de doses drasticamente reduzida em comparação às terapias convencionais. A redução significativa na frequência das doses e a maior praticidade na administração do medicamento marcam um importante avanço na superação dos desafios enfrentados por pessoas que vivem com hemofilia.
Atualmente, a hemofilia é tratada no SUS (Sistema Único de Saúde) por meio da profilaxia com reposição de fatores, que exige até três aplicações intravenosas semanais e uma logística complexa de armazenamento, já que os medicamentos precisam de refrigeração constante.
““A redução significativa na frequência das doses e a maior praticidade na administração do medicamento marcam um importante avanço na superação dos desafios enfrentados por pessoas que vivem com hemofilia”, afirma a médica especialista Ana Paula Resque.”
O Qfitilia® altera esse cenário ao permitir que 78% dos pacientes realizem apenas seis injeções anuais, em contraste com o tratamento padrão, onde mais de 90% dos pacientes enfrentam ao menos 104 aplicações por ano. Além da praticidade clínica, o novo fármaco oferece maior liberdade geográfica e social, podendo ser mantido em temperatura ambiente (entre 15°C e 30°C) por até três meses.
Os benefícios da nova terapia foram validados pelo programa de desenvolvimento clínico ATLAS, que demonstrou uma eficácia robusta na prevenção de hemorragias. A especialista Ana Paula Resque destaca que, antes da introdução da fitusirana sódica, a Taxa de Sangramento Anualizada (TSA) média observada em pacientes sob demanda era de 31,4 episódios; com o uso do medicamento, esse índice caiu para 9,0, representando uma redução de 71% nos eventos de sangramento.
““Essa aprovação inaugura um novo capítulo no cuidado da doença e reafirma o compromisso contínuo com a inovação e com a promoção de uma melhor qualidade de vida para quem convive com essa condição”, celebra Ana Paula.”