A UniQure pretende solicitar à FDA a aprovação de sua terapia genética experimental para a doença de Huntington. A empresa informou que a agência comunicou que uma análise de três anos de um estudo de Fase 1/2 pode apoiar uma aprovação acelerada. O pedido deve ser apresentado no terceiro trimestre deste ano.
A doença de Huntington é uma condição hereditária rara que causa a destruição gradual das células nervosas do cérebro. A nova orientação da FDA representa uma mudança em relação a março, quando o órgão regulador criticou publicamente os dados da companhia. Um representante da FDA confirmou que a agência e a empresa concordaram com um caminho para a submissão do pedido de comercialização.
A terapia genética da UniQure demonstrou redução de 75% na progressão da doença em um estudo de Fase 1/2. Anteriormente, a agência solicitou um estudo controlado por placebo, o que a empresa considerou antiético. A companhia utilizou um banco de dados externo para comparar a evolução dos pacientes.
A aprovação acelerada permitiria que o tratamento chegasse ao mercado sob condição de comprovação posterior dos benefícios. A FDA deseja alinhar o desenho desse estudo futuro, comparando o tratamento com o padrão atual de cuidados, e não com um procedimento simulado.
