A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, nesta sexta-feira (4), a importação excepcional do medicamento experimental ALN-6457 para o tratamento do influenciador de aviação Lito Sousa. O paciente foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob e será a primeira pessoa a testar a droga.
O pedido de importação foi formalizado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, instituição responsável pelos cuidados do paciente. A medida ocorreu após a aceitação de Sousa em um programa de uso compassivo, processo conduzido por sua esposa, Mila Seidl, com o apoio do Ministério da Saúde, da Anvisa e da Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos.
O medicamento é produzido pela Regeneron Pharmaceuticals e não possui representante legal ou registro comercial no Brasil. Por estar em estágio prévio ao desenvolvimento clínico e sem estudos realizados em seres humanos, a Anvisa concedeu a autorização em caráter excepcional, fugindo do padrão de importações farmacêuticas do país.
A agência justificou a decisão com base na natureza da enfermidade, descrita como neurodegenerativa, letal e de evolução rápida e irreversível. A ausência de um patrocinador nacional do fármaco também fundamentou a liberação do produto antes da conclusão dos testes de segurança e eficácia.
A importação do ALN-6457, um siRNA conjugado a C16 dirigido à proteína priônica, deverá ser realizada pela equipe do paciente. O procedimento visa tratar a doença de Creutzfeldt-Jakob, condição cerebral rara que provoca demência rápida, perda de memória e falta de coordenação motora.
A patologia pode surgir de forma espontânea, por herança genética ou contaminação externa. Atualmente, o tratamento convencional para a doença é focado apenas no conforto do paciente e no alívio dos sintomas.
