O FDA (Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA) aprovou na terça-feira, 10 de março de 2026, a leucovorina, uma forma de vitamina B, para o tratamento da deficiência cerebral de folato no gene receptor 1, uma condição genética rara que afeta aproximadamente 1 em 1 milhão de pessoas.
Menos de 50 casos dessa condição foram identificados em todo o mundo. O Comissário do FDA, Dr. Marty Makary, descreveu a aprovação como “um marco significativo” para os pacientes afetados.
No entanto, a aprovação não se relaciona ao uso do medicamento como tratamento para autismo, apesar de promessas feitas em uma reunião na Casa Branca em setembro de 2025, onde autoridades, incluindo o Secretário de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, Robert F. Kennedy Jr., mencionaram a leucovorina como uma potencial terapia para crianças com autismo.
““Identificamos uma terapia empolgante que pode beneficiar um grande número de crianças que sofrem de autismo”, disse Kennedy na ocasião.”
A atualização na bula da leucovorina pode gerar expectativas em famílias de crianças autistas, especialmente após declarações do presidente Donald Trump, que associou a mudança a uma esperança para esses pais.
O FDA esclareceu que, embora a leucovorina tenha sido aprovada para a deficiência de folato, não há evidências suficientes para apoiar seu uso em crianças com autismo. Um alto funcionário da agência afirmou: “No momento, não temos dados suficientes para dizer que podemos estabelecer eficácia para o autismo de forma mais ampla.”
Além disso, o maior ensaio randomizado controlado por placebo sobre o uso da leucovorina em crianças com autismo foi retratado devido a erros nos dados.
Após a reunião de setembro, as prescrições de leucovorina dobraram, levando a dificuldades para os pais encontrarem o medicamento. Alguns recorreram a suplementos de folato não regulamentados quando não conseguiam a versão prescrita.
Dr. I. David Goldman, professor aposentado de medicina, destacou que não há relação entre a deficiência de folato e o autismo, embora a leucovorina tenha sido usada para tratar a condição rara desde 2009.
““O dano já está feito, porque os pais com filhos autistas estão desesperados”, afirmou Goldman.”
Funcionários do FDA indicaram que, apesar de possíveis esforços federais para investigar o uso da leucovorina em autismo, a agência não está conduzindo estudos próprios sobre o assunto.