Um pai busca acesso a um tratamento experimental em Montana, EUA, para seu filho diagnosticado com deficiência de transportador de creatina. A nova lei estadual de ‘direito de tentar’ oferece, teoricamente, uma via para obter o medicamento, que ainda não foi aprovado por agências reguladoras.
A condição genética do menino, diagnosticada quando ele tinha cerca de dois anos e meio, impede que o cérebro e os músculos recebam energia adequada. A empresa desenvolvedora do fármaco, sediada na França, está em fases iniciais de testes, tendo obtido resultados promissores em modelos animais e em adultos saudáveis.
A legislação de Montana, que expandiu o direito de acesso a medicamentos não aprovados em 2023, permite que casos como o do menino sejam avaliados por um conselho de revisão de tratamentos experimentais. Contudo, o desenvolvedor do medicamento manifestou receio de conflitos com a agência reguladora dos EUA.
Especialistas em saúde alertam que tratamentos em fase I não comprovam segurança ou eficácia. No entanto, o pai argumenta que, como adulto, ele tem autonomia para decidir sobre o tratamento potencial para a vida do filho, buscando alternativas, inclusive em clínicas privadas no exterior.
