Uma terapia de edição genética desenvolvida pela empresa CRISPR Therapeutics reduziu os níveis de colesterol e triglicerídeos em até 50% em pacientes com quadros graves. Os resultados, publicados no New England Journal of Medicine, indicam que a redução dos lipídios foi mantida por pelo menos um ano após a aplicação única do tratamento.
A técnica utiliza a tecnologia CRISPR para editar o gene ANGPTL3, responsável por produzir uma enzima que impede a decomposição do colesterol ruim (LDL) e dos triglicerídeos. O método mimetiza uma mutação natural encontrada em uma população da Itália, cujos indivíduos nasceram com esse gene defeituoso e, por isso, apresentam baixos níveis de lipídios e raramente desenvolvem doenças cardíacas.
No estudo, 15 pessoas com formas severas de colesterol e triglicerídeos elevados foram monitoradas. Aqueles que receberam a dose mais alta da terapia tiveram a queda de quase 80% na enzima ANGPTL3. Segundo Luke Laffin, co-diretor do Centro de Distúrbios da Pressão Arterial da Cleveland Clinic e autor principal do estudo, o resultado demonstra a durabilidade da edição nas células do fígado.
A intervenção não causou efeitos colaterais significativos. O sucesso da terapia sugere que o tratamento único poderia, no futuro, substituir o uso diário de estatinas, medicamentos que muitas vezes não são tomados com a regularidade necessária pelos pacientes para garantir a eficácia total.
Samarth Kulkarni, CEO da CRISPR Therapeutics, afirmou que a empresa já iniciou a próxima fase de estudos e espera novos resultados até o fim deste ano. A pesquisa atual foca em pessoas com casos graves, condição que afeta entre dois e três milhões de pessoas nos Estados Unidos.
Caso as próximas etapas confirmem a eficácia, a companhia pretende expandir os testes para pacientes com elevações médias de lipídios. Kulkarni disse que a promessa da edição genética na medicina cardiovascular é oferecer um tratamento único que seja suficiente para reduzir os níveis de ANGPTL3 de forma duradoura.
