Um estudo clínico começou na Universidade de Harvard, nos Estados Unidos, para avaliar a segurança de um tratamento experimental contra a doença de Creutzfeldt-Jakob. A condição, considerada priônica e sem cura, causa deterioração mental e motora. O medicamento em teste é um pequeno RNA de interferência, chamado siRNA.
A doença de Creutzfeldt-Jakob é um distúrbio neurodegenerativo causado pelo acúmulo de proteínas anormais, os príons, no cérebro. Os quadros são geralmente fatais em meses ou anos após o surgimento dos sintomas. O tratamento experimental visa atingir o RNA mensageiro que instrui a produção da proteína priônica, reduzindo sua quantidade no cérebro.
Pesquisador Eric Minikel, investigador principal do estudo, explicou que os testes pré-clínicos em animais mostraram que o tratamento reduziu a proteína priônica em 49% em camundongos. Além disso, houve um aumento de 64% no tempo de sobrevivência após uma dose única. O estudo foi publicado na revista científica Nucleic Acids Research.
A fase inicial do ensaio humano incluirá quinze pacientes sintomáticos, que receberão a dose de siRNA por punção lombar. Haverá também um grupo de comparação com outros quinze participantes que não receberão tratamento. A conclusão dos testes está prevista para agosto de 2029, segundo registro na plataforma ClinicalTrials.
