Parlamentares e familiares de crianças com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) cobraram, em audiência pública da Comissão de Direitos Humanos (CDH) nesta quinta-feira (27), a revisão do cancelamento do registro do Elevidys. A terapia gênica, destinada a tratar a doença degenerativa, teve a retirada do mercado solicitada pela farmacêutica Roche e publicada pela Anvisa na segunda-feira (24).
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) informou que os dados apresentados pela empresa não foram suficientes para reduzir incertezas sobre a segurança e a eficácia do medicamento. Segundo a diretora Daniela Marreco Cerqueira, houve uma mudança no protocolo de monitoramento da Sarepta Therapeutics, desenvolvedora original do fármaco, que adiou a disponibilidade de novas informações para 2031. A agência apontou riscos de complicações hepáticas e cardíacas, além da necessidade de doses maiores de corticoides para controlar efeitos adversos.
O medicamento, que custa cerca de R$ 20 milhões e não integra o Sistema Único de Saúde (SUS), estava com o uso suspenso desde julho de 2025. A medida ocorreu após a notificação de três mortes no exterior associadas a terapias gênicas com o mesmo vetor viral. No Brasil, 15 pacientes receberam o tratamento, alguns via decisões judiciais.
A senadora Damares Alves (Republicanos-DF), presidente da CDH, anunciou a criação de um grupo especial com órgãos públicos e famílias para acompanhar o tema. Ela afirmou que a análise do cancelamento deve considerar os impactos sobre as famílias e cobrou esclarecimentos sobre o acompanhamento de quem já foi tratado. O senador Hermes Klann (PL-SC), autor do requerimento para a audiência, classificou a situação como urgente.
A representante da Roche, médica Ana Carolina Almeida, disse que o pedido de cancelamento ocorreu após um impasse técnico com a Anvisa, pois as exigências regulatórias não foram atendidas pelos dados de longo prazo. A empresa mantém a avaliação favorável aos benefícios do Elevidys com base em 1,2 mil pacientes tratados globalmente. A médica informou que os pacientes brasileiros foram acompanhados por seis meses a um ano em estudo da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp).
Representantes de famílias contestaram a eficácia do monitoramento. Um pai de paciente relatou que 85% dos exames de sangue do filho melhoraram, mas afirmou que não houve contato da Anvisa ou da Roche para acompanhamento. A representante do Ministério da Saúde, Luciene Fontes Schluckebier Bonan, afirmou que a decisão foi técnica e não política, mas que a pasta mantém as terapias em seu horizonte de avaliação.
