A Comissão de Ciência e Tecnologia, Inovação e Informática (CCT) aprovou, nesta quarta-feira (2), a proposta do PL 3.140/2026 que estabelece critérios específicos para a avaliação de tecnologias de diagnóstico e tratamento de doenças raras, considerando as particularidades clínicas e epidemiológicas dessas condições.
O projeto, apresentado pelo senador Flávio Arns (PSB-PR), recebeu parecer favorável da relatora, senadora Damares Alves (Republicanos-DF). O texto determina que o Ministério da Saúde crie e mantenha um sistema nacional para integrar e compartilhar informações sobre doenças raras, visando reunir estudos, protocolos e inovações desenvolvidas no Brasil.
A análise de novas tecnologias deverá levar em conta a gravidade e a progressão da enfermidade, a existência de alternativas no Sistema Único de Saúde (SUS) e os impactos na sobrevida e qualidade de vida dos pacientes. A proposta também prevê a consideração das dificuldades em produzir evidências científicas em doenças que afetam poucas pessoas.
Segundo a relatora, o número reduzido de pacientes dificulta o recrutamento para ensaios clínicos e a obtenção de volumes de dados semelhantes aos de doenças comuns. Damares Alves afirmou que essa característica exige métodos de avaliação adequados, sem abrir mão da comprovação de segurança e benefícios das terapias.
O Ministério da Saúde estima que 13 milhões de brasileiros convivam com alguma doença rara. A Organização Mundial da Saúde aponta que mais de 300 milhões de pessoas no mundo vivem com uma das mais de 7 mil condições classificadas como raras.
Atualmente, existem 65 documentos de protocolos e diretrizes terapêuticas sobre o tema, mas os sistemas de informação não permitem identificar com precisão o número de pessoas em acompanhamento por condição específica. A integração dos dados deve auxiliar no planejamento de políticas públicas e na identificação de lacunas de conhecimento.
A matéria segue agora para análise da Comissão de Assuntos Sociais (CAS).
